利用crispr–Cas9成功校正人胚胎中的致病性突变
图片来自Nature期刊。2017年8月3日/生物谷BIOON/---上周，关于一个科学家小组首次在美国对活的人胚胎进行基因编辑的消息传开了。不过，这一成就的细节在当时是粗略的。如今，他们在线发表了他们的结果，揭示出他们成功地校正导致心脏病的MYBPC3基因突变。相关研究结果于2017年8月2日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Correction of a pathogenic gene
利用crispr/Cas9成功清除一条完整的染色体
图片来自iStock, Polesony2017年8月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德雷德大学的研究人员利用crispr-Cas9基因组编辑技术成功地清除了一条完整的小鼠染色体。在XY小鼠胚胎干细胞中，他们在体外在Y染色体的着丝粒或长臂上产生许多双链断裂，从而导致Y染色体片段化，并且在这种小鼠胚胎干细胞中消失。当在体内在小鼠胚胎中采用这种着丝粒靶向方法时，这也会导致
Nat Med：利用crispr/Cas9恢复肌肉功能
图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员利用crispr在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠
JCI：crispr/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingt
范勇教授：crispr/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用
6月9日，由生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术
科学家成功利用crispr/Cas9消除活体动物的HIV-1感染
由于病毒能够在潜在的病毒库中隐藏起来，因此彻底治愈HIV感染的愿望目前依然十分渺茫，近日，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自天普大学和匹兹堡大学的研究人员通过联合研究发现，他们能够从
Nat Commun：利用crispr/Cas9发现新的衣原体药物靶标
在一项新的研究中，研究人员组合使用基因编辑技术和干细胞技术，鉴定出我们的免疫系统中的两个基因IRF5和IL-10RA在抵抗衣原体感染中发挥着关键性的作用。这些结果为治疗由衣原体导致的这种性传播疾病鉴定出新的药物靶标。
Nat Commun：科学家成功利用crispr-Cas9技术追踪活细胞内基因的表达
近日，刊登在国际杂志Nature Communications上的一篇研究报告中，来自弗吉尼亚大学医学院的研究人员通过研究开发出了一种能够追踪活细胞中基因表达的新方法，研究者表示，他们能够让这些基因变红，并且观察其在三维
Nature：crispr–Cas9技术出问题了？其或许无法得到与古老技术完全匹配的结果
Jason Sheltzer，一位来自冷泉港实验室的癌症生物学家，目前他正在寻找参与肿瘤生长的基因，他和同事们计划利用当前最流行的基因编辑工具—crispr–Cas9使得基因失活，随后寻找那些能够降低癌细胞扩增比率的改变，但他们首先需要得到一个能够产生相同效应的控制基因。
Nat Chem Biol：利用crispr-Cas9激活细菌中沉默的基因簇，有望发现新的药物
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学和新加坡科技研究局的研究人员利用crispr-Cas9技术激活链霉菌中不表达的或者说沉默的基因簇。